Европейское агентство лекарственных средств (EMA) рекомендовало выдать условное регистрационное удостоверение на Резурок (белумосудил) для лечения хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) у взрослых и детей старше 12 лет с массой тела не менее 40 кг. Препарат предназначен для использования, когда другие терапевтические возможности дают ограниченную клиническую пользу, не подходят или исчерпаны.
Хроническая РТПХ — это длительное, серьезное и опасное для жизни состояние, при котором донорские клетки после трансплантации костного мозга или стволовых клеток атакуют организм реципиента. Заболевание может поражать несколько органов и приводить к таким осложнениям, как фиброз кожи, снижение подвижности суставов и повреждение легких, что может серьезно ухудшить физическое функционирование и общее качество жизни. Хроническая РТПХ развивается у 30–70% взрослых и 6–33% детей.
Современные методы лечения включают кортикостероиды, часто в сочетании с другими иммунодепрессантами. Они часто имеют ограниченный долгосрочный эффект и могут вызывать серьезные побочные эффекты, такие как инфекции, снижение количества клеток крови и повышенный риск развития новых злокачественных опухолей. Многим пациентам с хронической РТПХ (50–75%) требуется несколько последовательных линий лечения, а эффективные варианты второй и третьей линий ограничены.
Активное вещество белумосудил представляет собой ингибитор протеинкиназы, который блокирует действие ROCK2, белка, участвующего в иммунных реакциях при хронической РТПХ. Препарат принимают по таблетке один раз в день во время еды.
Рекомендации EMA основаны на результатах открытого клинического исследования с участием пациентов в возрасте 12 лет и старше с хронической РТПХ, заболевание которых не удалось адекватно контролировать с помощью кортикостероидов и как минимум двух предшествующих линий системной терапии.
В течение 6-месячного периода 73% пациентов, получавших лечение Резурок один раз в день продемонстрировали ответ на лечение (44% сохранили ответ через шесть месяцев). Около 5% пациентов достигли полного ответа (полное исчезновение симптомов во всех пораженных органах), а примерно 68% — частичного ответа (улучшение хотя бы в одном органе без ухудшения или вовлечения других органов).
Наиболее частыми побочными эффектами являются утомляемость, диарея, тошнота, головная боль, рвота и повышение показателей печеночных ферментов аспартатаминотрансферазы, аланинаминотрансферазы и гамма-глутамилтрансферазы.
Резурок рекомендуется для получения условного разрешения на продажу – одного из регуляторных механизмов ЕС, облегчающих ранний доступ к лекарствам, удовлетворяющим неудовлетворенные медицинские потребности. Этот тип одобрения позволяет Агентству рекомендовать получение разрешения на продажу на основе более ограниченных данных, чем обычно требуется, когда польза от немедленной доступности препарата для пациентов перевешивает риск, связанный с отсутствием всех доступных данных.
Для подтверждения эффективности РезурокКомпания взяла на себя обязательство провести подтверждающее рандомизированное контролируемое клиническое исследование.
Заключение, принятое Комитетом по лекарственным препаратам для применения человеком (CHMP), представляет собой промежуточный шаг на пути к Резурок к доступу к пациенту. Теперь заключение будет отправлено в Европейскую комиссию для принятия решения о регистрационном удостоверении на уровне ЕС.
Ссылки:
1. Санофи. Пресс-релиз: Препарат Rezurock компании Sanofi рекомендован CHMP для одобрения ЕС для лечения хронической реакции «трансплантат против хозяина» (Интернет). Париж; 30 января 2026 г. (дата обращения: 2 февраля 2026 г.). Доступно:
2. Европейское агентство лекарственных средств (EMA). Новое лекарство для лечения хронической реакции «трансплантат против хозяина» (Интернет). 30 января 2026 г. (дата обращения: 2 февраля 2026 г.). Доступно по адресу: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-medicine-treat-chronic-graft-versus-host-disease.