Европейская комиссия (ЕС) официально утверждена Duvyzat (Givinostat) — Новое пероральное лечение мышечной дистрофии Дюшена у амбулаторных пациентов в возрасте 6 лет и более. Этот раствор является значительным прорывом при лечении тяжелых прогрессирующих нервно -мышечных заболеваний, таких как «Duvyzat Он предлагает важную возможность для лечения прогрессирования мышечной дистрофии Дюшеняна. «
Givinostat предназначен для использования в сочетании с кортикостероидами и применим независимо от специфической мутации в гене мышечной дистрофии Duchen. Продукт является результатом научных усилий итальянской фармацевтической компании ItalfarmacoПолем В партнерстве с Телефон и Дюшенн родительский проект (Италия).
Утверждение основано на данных фазы 3 на крупном масштабе Эпидис Исследование с участием 179 мальчиков старше шести лет. «Изучение Эпидис достиг своей основной конечной цели, демонстрируя статистически значимую и клинически значимую разницу в времени, чтобы завершить оценку восхождения на четыре шага », говорится в сообщении ЕС.
Кроме того, лекарство показывает положительные результаты на вторичных конечных точках, таких как Амбулаторная оценка North Star (NSAA) и ядерный магнитный резонанс. Публикация в Sp. Неврология Лансета С марта 2024 года он подтвердил результаты исследования.
«Люди, живущие с мышечной дистрофией Дюшена в Европе Duvyzatкоторый замедляет прогрессирование заболевания и сохраняет мышечную функцию, независимо от мутации гена, сосредоточенного на механизмах болезни », — прокомментировал доктор Паоло Беттия, главный медицинский директор Italfarmaco GroupS Компания взяла на себя обязательство тесно сотрудничать с органами здравоохранения и организациями пациентов в ЕС.
«Одобрение Duvyzat стороной ЕС является признание его терапевтического потенциала и доказательство научных достижений Italfarmaco и его приверженность инновациям в области редких заболеваний », добавил доктор Франческо де Сантис, президент Итальфармако держитсяС
Препарат уже одобрен в США FDA (Март 2024) и в Великобритании от MHRAВ Европейском союзе условное разрешение применяется ко всем государствам -членам, а также к Исландии, Лихтенштейну и Норвегии. Italfarmaco Он активно работает, чтобы обеспечить своевременный доступ к лечению по всему региону.
В Болгарии эксклюзивным дистрибьютором препарата является компания Медис. Она является эксклюзивным дистрибьютором Italfarmaco для Givinostat В Болгарии также ответственность за распространение продукта в 17 странах Центральной и Восточной Европы.
Душен мышечная дистрофия — это редкое генетическое заболевание, которое приводит к прогрессирующей потере мышечной функции и преждевременной смерти, чаще всего из -за сердечной или респираторной недостаточности. Новое препарат действует путем ингибирования гистон детелазы (HDAC), регулируя патологические процессы, которые приводят к повреждению мышечных волокон. Его механизм не зависит от специфической мутации гена, что делает его применимым к широкому диапазону пациентов.