Мышечная дистрофия Духенана является наиболее распространенным нервно -мышечным заболеванием в детстве. Поскольку болезнь передается через Х -хромосому, только мальчики страдают от нее. Есть также женщины -носители мутантного гена, которые имеют клинические симптомы, но они намного легче. Причиной заболевания является дефектный белок, который является частью клеточной мембраны поперечных мышечных клеток. Белок называется дистрофином после названия заболеваний, вызванных его дефектом.
Элеидии Это революционная терапия для этого серьезного заболевания, которая ранее лечилась лекарствами, которые могли только замедлить, но не для того, чтобы переворачивать мышечную дистрофию. Он хорошо провел время от FDA в рамках ускоренной процедуры в июне 2023 года.
Первоначально терапия была одобрена в возрасте 4 лет. Год спустя, в июне 2024 года, он уже был одобрен для ходьбы с пациентами с мышечной дистрофией Дюшена старше 4 лет. Один раз используется венозной инфузией и использует аденатический вирус (AAVRH74) для введения гена, кодирующего модифицированный дистрофинный белок.
Ранее в этом году Элеидии Он снова вошел в центр внимания, но на этот раз в чрезвычайно неприятном случае. В FDA сообщения о трех смертельных случаях для пациентов, получавших терапию Серапта Или другая генная терапия с тем же вектором AAVRH74. Было обнаружено, что смертельные инциденты произошли в результате острой печеночной недостаточности. Две из трех смертей — у детей на юной марке с продвинутой Мэнской дистрофией, а не. Третья смерть-8-летнего ребенка из Бразилии.
Бразильский регулятор Анвиса сообщает, что есть три сообщения о побочных эффектах после Элеидии: Первые два вызваны благоприятным результатом, а третий — смертный.
После этих событий Элеидии Он был немедленно приостановлен, и начались нерелевантные проверки FDA и других регулирующих органов. Отчеты, экспортируемые агентством, пришли к выводу, что смерть 8-летнего ребенка не была вызвана терапией с ЭлеидииS, однако, у непартийных пациентов эти две смерти рассматриваются в результате острой печеночной недостаточности после лечения, что является известным риском в общей терапии AAV.
18 июля 2025 года FDA настаивала на прекращении клинических испытаний нескольких генных методов лечения Сарепта и добровольно приостановить поставки Элеидии Из -за сомнений в безопасности. Сарепта остановил продажи Элеидиив то время как проверки проводятся. 25 июля FDA объявило о официальном расследовании фатального дела и потребовал временное добровольное приостановку Элеидии С рынка.
На этом этапе Элеидии Это еще не запрещено, но это очень ограничено. Всего несколько дней назад FDA объявило, что терапия можно использовать у пациентов с ходьбой. Решение, вероятно, было принято под давлением многих организаций пациентов, настаивающих на доступе к терапии.
Тем не менее, использование у некоммерческих пациентов остается временно приостановленным из -за двух предыдущих смертей. Международный партнер Сарепта — Компания Рош — остановил поставки Элеидии В Бразилии и других странах, пока ситуация не будет уточнена.
Ссылки:
1. Geravand, Faezeh, et al. «Потребление фруктов и овощей и риск получения всеобщей и конкретной смертности у людей с диабетом 2 типа: систематический обзор и мета-реакция доза-ответа SAM Purition Reviews, Vol. 83, № 8, август 2025 г., с. 1450–61. Doi.org (CrossRef), август.
2. Комиссар, Управление. «FDA рекомендует удалить добровольное удержание для элеполистов для амбулаторных патентов». FDA, 28 июля 2025 г.,
3. Комиссар, Управление. «FDA просит Sarepta Therapeutics приостановить распределение элидийдов и помещает клинические испытания, приостановленные для множественных продуктов генной терапии после 3 смертей». FDA, 18 Jul. 2025, https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-requests-sarepta-therapeutics-suspend-distribution-elevidys-and-places-CLINICAL-CLINICAL-CLINICAL-CLINICAL-CLINICAL-CLINICAL-CLINICAL-CLINICAL-CLINICAL-CLINICAL-CLINICAL-CLINITE