29 апреля 2025 года. FDA дал свое положительное мнение о Zevaskyn ™ (Прадемаген Замикерацел) объявлено производителем, компанией, Abeona Therapeutics Inc. Новый фармацевтический продукт представляет собой генетически модифицированные клеточные пятна — Pz -cel. Это первая и единственная аутологичная (исходящая из нашей собственной тканевой) терапии геном клеток для лечения ран у детей и взрослых, страдающих рецессивным дистрофическим эпидермолизом бычьей. На этом этапе эти патчи являются единственным утвержденным лечением для бычьего эпидермолиза только с одним применением.
Буллезный эпидермолиз — это группа генетических заболеваний, которые присущи образованию волдырей на коже и слизистых оболочках. Они могут происходить в любом месте тела, но чаще всего они образуются в местах, подверженных трению и незначительным травмам, таким как ноги и руки. В некоторых подтипах пузырьки могут также появляться на внутренних органах, таких как пищевод, желудок и дыхательные пути.
Пласти будут применены с одноразовой операцией, которая обеспечит заживление ран и облегчение боли, даже в самых тяжелых случаях.
Как работает Zevaskyn ™? Первоначально образец кожи взята у пациентов с заболеванием.
Эти клетки модифицируются путем добавления сильной копии гена, ответственного за производство коллагена типа VII. Эти уже «восстановленные» клетки превращаются в тонкие пятна, которые помещаются на раны. Каждая обработка представляет собой хирургическое размещение до 12 пятен примерно кредитной карты.
Данные клинических испытаний — это коллекция лет, первые участники исследования контролировались в течение 8 лет. Именно эти данные показывают не только высокую эффективность терапии, но и длительные результаты после применения.
Мониторинг более 30 хронических ран у 7 пациентов обнаружил значительное улучшение в областях лечения с периодом мониторинга меридиана 6,9 года (в диапазоне от 4 до 8 лет). Все это достигается с помощью одного хирургического размещения пятен.
Одобрение FDA основано на большом клиническом исследовании фазы 3-витального, рандомизированного, внутриконтролируемого исследования. Два основных критерия эффективности полностью достигнуты. Исследование показывает статистически значимое восстановление в 50% или более исходного состояния в больших хронических ранх в результате яблочного эпидермолиза, а также снижение боли по сравнению с периодом до введения лечения, оцениваемой на лицах Вонг-Бейкера, шесть месяцев после лечения.
Исследование показывает, что 81% участников имеют 50% или более заживление больших ран через 6 месяцев по сравнению с 16% заживлением ран у пациентов, получавших стандартную терапию. Эти данные взяты из двух групп из 43 больших ран, вызванных яблочным эпидермолизом.
В качестве нежелательного эффекта, боль и боль в зуду сообщается менее чем у 5% пациентов.
Ссылки:
1
2. https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/254869/fda-aproves-firt-o-kind-therapy- для