Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Микорзо (с действующим веществом афикамтен) для лечения взрослых пациентов с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией (ОКМП) для улучшения функциональных возможностей и облегчения симптомов.
Афикамтен является аллостерическим и обратимым ингибитором сердечного миозина, который снижает сократимость сердца и обструкцию выносящего тракта левого желудочка у пациентов с гипертрофической кардиомиопатией.
Одобрение основано на данных рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования 3 фазы SEQUOIA-HCM, в котором приняли участие 282 взрослых пациента с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией функционального класса II и III. Критериями включения в исследование было наличие у пациентов фракции выброса левого желудочка ≥ 60%, а также пикового градиента выносящего тракта левого желудочка в покое ≥ 30 мм рт. ст. и пикового значения после маневра Вальсальвы ≥ 50 мм рт. ст. при скрининге.
Результаты показывают, что афикамтен привело к статистически значимому улучшению способности к физической нагрузке по сравнению с плацебо (изменение пикового потребления кислорода pVO₂ по сравнению с исходным уровнем: 1,7 мл/мин/кг против 0,0 мл/мин/кг; разница средних по методу наименьших квадратов 1,7 (95% ДИ, 1,0–2,4); P <0,0001). Этот эффект последовательно обнаруживался во всех анализируемых подгруппах. Это тест, который показывает максимальное количество кислорода, которое организм может использовать при максимальной физической нагрузке.
Результаты также показывают, что афикамтен было связано со статистически значимыми улучшениями по ряду других показателей по сравнению с плацебо.
Наиболее часто сообщаемой побочной реакцией на препарат во время лечения является артериальная гипертензия. Предупреждение о риске сердечной недостаточности из-за систолической дисфункции включено в краткие характеристики продукта. Пациенты должны проходить эхокардиографический мониторинг ФВЛЖ (регулярное измерение и мониторинг фракции выброса левого желудочка с течением времени) перед началом и во время лечения. Микорзо не рекомендуется пациентам с ФВ ЛЖ ниже 55%. Из-за риска сердечной недостаточности оно доступно только в рамках ограниченной программы управления рисками – Программа Микорзо REMS.
Препарат выпускается в таблетированных формах по 5 мг, 10 мг, 15 мг и 20 мг. Ожидается, что он появится на рынке во второй половине января 2026 года, но пока только на рынке США. Прямо сейчас Микорзо (афикамтен) он еще окончательно не одобрен Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA), но очень близок к этому. Комитет EMA по лекарственным препаратам для человеческого применения (CHMP) принял положительное заключение, рекомендуя получить регистрационное удостоверение (т. е. одобрение) для Микорзо для лечения взрослых с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией. Окончательное одобрение будет выдано Европейской комиссией, что является лишь административной процедурой.
Ссылки:
1. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. FDA одобрило препарат для улучшения функциональных возможностей и облегчения симптомов у взрослых с редкими наследственными заболеваниями сердца (Интернет). Силвер-Спринг (Мэриленд): FDA; 19 декабря 2025 г. (дата обращения: 9 января 2026 г.). Доступно:
2. Cytokinetics объявляет об одобрении FDA препарата MYQORZO™ (афикамтен) для лечения взрослых с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией с целью улучшения функциональных возможностей и облегчения симптомов (Интернет). ХФСА; Декабрь 2025 г. (дата обращения: 9 января 2026 г.). Доступно по адресу: https://hfsa.org/cytokinetics-announces-fda-approval-myqorzotm-aficamten-treatment-adults-symptomatic-obstructive.