Новая генная терапия может стать первым в мире лечением болезни Хантингтона, тяжелым наследственным заболеванием, которое приводит к разрушению Нервные клетки.
Официально нет официально опубликованных результатов, но первые данные показывают, что название терапия AMT-130 Это имеет сильный эффект. В самой высокой дозе прогрессирование заболевания может быть отложено до 75% за 3 года. Кроме того, в жидкости мозга наблюдается значительное снижение белка, которое обычно увеличивается при ухудшении заболевания. Это дает надежду, что терапия AMT-130 Первое официально одобренное лечение может быть проведено, что действительно замедляет развитие заболевания.
Болезнь Хантингтона вызван дефектом в гене Httобнаружено в 1993 году. Этот дефект заставляет организм продуцировать токсическую форму белка, которая повреждает нейроны в мозге. Постепенно это влияет на движения, мышление и поведение человека. Симптомы обычно возникают в среднем возрасте, а затем ожидаемая продолжительность жизни составляет от 10 до 30 лет. Симптомы могут включать в себя:
- Неконтролируемые движения (дрожание, внезапные движения, изменения в походке);
- Когнитивные проблемы (сложная концентрация, снижение памяти, планирование затруднений и принятие решений);
- Изменения в поведении и психическое здоровье (раздражительность, депрессия, иногда агрессивность).
Если родитель болен, есть 50% вероятность передачи заболевания их детям.
Есть также редкая форма — Хантингтон по делам несовершеннолетнихв котором симптомы появляются в детстве или подростковом возрасте. Обычно он работает быстрее и тяжелее.
До сих пор нет лекарства, чтобы остановиться или вылечить болезнь. Есть только методы лечения, чтобы снять симптомы — лекарства для контроля движения и поведенческих проявлений, а также физиотерапияречевая терапия и психологическая поддержка. Вот почему новые методы, такие как генная терапия AMT-130 Дайте надежду на реальные перемены.
Новый препарат был протестирован неврологами в Великобритании, потому что его введение требует сложной хирургии головного мозга. Высокая доза AMT-130 вводится непосредственно в мозг, где нейроны постоянно поглощают специально созданную ДНК. Эта генетическая информация мешает клеткам продуцировать вредный белок ХантингтинОжидается, что одна доза может действовать всю жизнь.
29 добровольцев приняли участие в первом клиническом исследовании, разделенных на фазы 2. Из них 17 получили высокую дозу и 12 низкую дозу. Исследователи последовали по 10 человек из каждой группы в течение 3 лет.
Пациенты с высокой дозой показали на 75% более медленное развитие заболеваний, чем люди, которых не лечат AMT-130S Хотя результаты не являются окончательным лекарством, они считаются серьезным прорывом и первым реальным шансом на эффективное лечение болезни Хантингтона.
Наблюдения показывают, что состояние части пациентов остается устойчивым со временем, которое обычно не возникает при этом заболевании. Один из участников даже удалось вернуться на работу после того, как ранее был вышел на пенсию с медицинской точки зрения.
Терапия AMT-130 Он достигает клинических испытаний в течение относительно короткого времени — около 10 лет. Команда, которая создала IT, удается переключиться с доклинических результатов и опыта с моделями животных на реальное использование у людей. В настоящее время компания проводит новые клинические тесты в Северной Америке и Европе.
Ссылки:
Биография. (2016, 22 марта). Уникальный объявление о том, что подход генной терапии при уникальной болезни Генерапии при болезни ХантингтонаС
Бюнинг, Хильдегард. «Генная терапия выходит на фармацевтический рынок: рассказ о долгих путешествиях». Embo Molecular Medicine, Vol. 5, нет. 1, январь 2013 г., с. 1-3, https://doi.org/10.1002/emmm.201202291.