Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) недавно одобрило инъекционный препарат. Зикубо (гистидинат меди) в качестве терапии первой линии при болезни Менкеса у педиатрических пациентов.
«Благодаря этому решению дети с этим разрушительным дегенеративным заболеванием получат одобренный FDA вариант лечения и возможность жить дольше», — сказала д-р Кристин Нгуен, заместитель директора Управления редких заболеваний, педиатрии, урологии и репродуктивной медицины Центра оценки и исследования лекарств FDA (CDER).
«FDA продолжит работать с сообществом специалистов по редким заболеваниям для продвижения разработки лекарств для пациентов с болезнью Менкеса и другими редкими заболеваниями», — добавил он.
Болезнь Менкеса – нейродегенеративное заболевание, вызванное генетическим дефектом, ухудшающим способность детского организма усваивать микроэлемент медь. Заболевание характеризуется судорогами, отсутствием прибавки веса и роста, задержкой развития и умственной отсталостью. Это приводит к нарушениям работы сосудистой системы, мочевого пузыря, кишечника, костей, мышц и нервной системы.
У детей с классической формой болезни Менкеса (около 90% случаев) симптомы начинают проявляться в младенчестве и обычно не доживают до трехлетнего возраста. Заболевание поражает примерно одного из 100 000–250 000 живорождений во всем мире и чаще встречается у мальчиков.
Зикубо – терапия, обеспечивающая потребность в микроэлементе меди. Терапия проводится путем подкожной инъекции. Он доставляет медь в форме, которая позволяет избежать генетического дефекта кишечного всасывания, позволяя организму более эффективно использовать этот минерал.
FDA оценило Зикубо в двух открытых одногрупповых клинических исследованиях у педиатрических пациентов, получавших лечение до трех лет. Общая выживаемость оценивалась путем сравнения пациентов, получавших лечение, с пациентами, не получавшими лечения, из современных групп внешнего контроля. В анализ были включены 66 пролеченных и 17 нелеченых пациентов, большинство из которых были из США.
У детей, которые начали лечение в течение первых четырех недель после рождения, риск смерти снизился на 78% по сравнению с пациентами, не получавшими лечения. Почти половина детей, получивших раннее лечение, прожили более шести лет, а некоторые — более 12 лет. Ни один пациент из нелеченой контрольной группы не прожил более шести лет. Дети, начавшие лечение после первых четырех недель жизни, также продемонстрировали значительное улучшение выживаемости.
Наиболее часто сообщаемые побочные реакции у Зикубо включают инфекции, проблемы с дыханием, судороги, рвоту, лихорадку, анемию и реакции в месте инъекции. В связи с возможностью накопления меди в организме больные, получающие Зикубоследует тщательно контролировать на предмет потенциальной токсичности.
«Это одобрение представляет собой беспрецедентный прогресс для детей с болезнью Менкеса», — сказала доктор Трейси Бет Хог, исполняющая обязанности директора CDER (Центра оценки и исследования лекарств, основного подразделения FDA). «Компания продемонстрировала значительное улучшение общей выживаемости по сравнению с пациентами, не получавшими лечения, используя инновационный дизайн клинических исследований, направленный на решение проблем исследования ультраредких заболеваний».
Заявка получила приоритетное рассмотрение (Приоритетный обзор)статус Ускоренный путьстатус Прорывная терапия и обозначение Орфанный препарат. одобрено FDA Зикубо для компании Сентинл Терапевтикс.
Ссылки:
1. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. FDA одобрило первое лечение детей с болезнью Менкеса (Интернет). Управление по контролю за продуктами и лекарствами США; 12 января 2026 г. (цитируется февраль 2026 г.?). Доступно по адресу: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-children-menkes-disease.
2. Соломон Л. FDA одобрило первое лечение болезни Менкеса у детей (Интернет). Новости Drugs.com; 20 января 2026 г. (цитируется февраль 2026 г.?). Доступно по адресу: https://www.drugs.com/news/fda-approves-first-menkes-children-128404.html.