FDA объявило, что одобряют новое лечение редкого эндокринной болезни — акромегалию. Регуляторное одобрение подтверждается двумя клиническими тестами фаза III, которые показали нормализованные уровни гормонов роста у пациентов с этой редкой болезнью гипофиза. Это первое одобрение для Crinetics Pharmaceuticals И что -то, для чего генеральный директор Скотт Крудерс предсказал, что это «изменит жизнь людей.
Что такое болезнь? Акромегалия является редким хроническим эндокринным заболеванием, которое развивается, когда в организме вырабатывается чрезмерное количество гормона роста (GH). Это приводит к повышению уровня инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-1), что вызывает постепенные и характерные изменения в внешности и функции органов.
До сих пор пациенты получали лечение ежедневно или ежемесячно инъекции (в зависимости от препарата). Недавно разработанное лекарство Пальтосотин (S)PALSONIFY) является первым пероральным лечением, которое будет вводить один раз в день.
Безопасность и эффективность PALSONIFY Они были оценены в двух рандомизированных, двойных слепых, плацебо-контролируемых исследованиях фазы 3.
В первом исследовании 111 взрослых с акромегалией Пальтосотин или плацебо. Основной конечной точкой является доля участников, которые достигли биохимического контроля (определяемые как уровни инсулиноподобного фактора роста (IGF-1) и GH в пределах нормальных пределов). На 24-й неделе 56% участников, получавших лекарства, достигают биохимического контроля по сравнению с 5% участников, которые получали плацебо.
Во втором исследовании 58 взрослых с акромегалией, которые ранее получали лечение и отвечали на другую лекарственную терапию, получали Palsonify или плацебо. На 36 -й неделе 83% участников, которые перешли на препарат, сохраняют биохимический контроль по сравнению с 4% участников плацебо.
Наиболее распространенные побочные эффекты. Palsonify увеличивает риск холелитиаза (желчные камни); гипергликемия (высокий уровень сахара в крови); гипогликемия (низкий уровень сахара в крови); Брадикардия (медленная частота сердечных сокращений); Расстройства функции щитовидной железы; Steatororhea (чрезмерное количество жира в стуле) и мультинопада пищевых жиров; А также изменения уровней витамина B12.
Наиболее распространенными побочными эффектами являются диарея, боль в животе, тошнота, снижение аппетита, брадикардия, гипергликемия и гастроэнтерит (воспаление желудка).
Рекомендуемая начальная доза составляет 40 мг перорально, один раз в день, с водой и натощак, по крайней мере, через 6 часов после еды (т. Е. После быстрого ночи) и не менее чем за 1 час до следующего приема пищи. Во время начала терапии доза может быть временно уменьшена до 20 мг один раз в день, если это необходимо, в зависимости от толерантности. После освоения побочных эффектов пациенты должны возобновить 40 мг потребления один раз в день.
Через 2-4 недели в дозе 40 мг один раз в день и в соответствии с уровнями IGF-1 можно рекомендовать увеличение дозы до 60 мг один раз в день.
Ссылки:
1. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств США. FDA одобряет новое лечение акромегалии, редкого эндокринного расстройства. Серебряная весна (MD): Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств США; 2025 сентября 26 (цитируется 2025 г. 3 октября).
2. Conexiant. FDA одобряет пероральную терапию один раз в день для акромегалии. Conexiant; 2025 сентября 26 (цитируется 2025 г. 3 октября). https://conexiant.com/endocrinology/articles/fda-approves-firt-ownceedaily-ral-therapy-for-cromegaly/