В двух крупных 24-месячных клинических испытаниях (этап III с 228 пациентами) Enclto-первое в своем роде лечение от макулярной телагиэктазии типа 2, показали отличные результаты. До сих пор нет установленного лечения для этого состояния.
Макулярная телагиэктазия типа 2 является редкой нейродегенеративной болезнью сетчатки, при которой центральное зрение постепенно ухудшается. Encelto значительно замедляет потерю фоторецепторов — клетки, ответственных за центральное зрение. Согласно исследованию, имплантат снижает скорость распада SO -наз. Элипсоидная зона (Специальная зона в сетчатке) в среднем примерно на 55% в одном исследовании и на 30,6% в другом.
В дополнение к структурным преимуществам (более сохранившимся фоторецепторам), некоторые анализы также имеют функциональный эффект для примера, более медленное снижение сенсорной функции, хотя результаты смешаны с тестом скорости считывания.
«Мы никогда не видели терапии, которая значительно меняет курс заболевания», — отмечает профессор Мартин Фридлендер из исследовательского института Scrippps Researchкоторый ведет некоторые из этих исследований. Он подчеркивает, что Encelto является доказательством того, что «нейропротекция» может быть мощной стратегией поддержания зрения при дегенеративных заболеваниях.
Агентство по наркотикам США (FDA) одобрило Encelto в марте. Это небольшой биологический имплантат, в котором генетически модифицированные клетки пигментного эпителия сетчатки инков. После операции имплантат помещается в стекловидное тело глаза и постоянно высвобождает ресничный нейротрофический фактор (CNTF) — белок с нейропротективным эффектом. Эта технология является первой клеточной терапией на мировом уровне, одобренной для нейродегенеративных заболеваний глаз.
После утверждения FDA устройство ожидалось, что на рынке США с июня 2025 года. В августе сообщалось о первом из клинически проведенной процедуры с Encelto.
В настоящее время пациент наслаждается относительно хорошим послеоперационным восстановлением для действующего доктора Чарльза Вейкофа.
По его словам, Encelto позволяет пациентам предлагать «ценный и устойчивый терапевтический вариант, который замедляет потерю фоторецепторов и сохраняет зрительную функцию с течением времени».
Ожидается, что новое лечение повысит осведомленность о заболеваниях в экспертном сообществе. Офтальмолог доктор Риши Сингх отмечает, что макулярная телагиэктазия часто была недоразвита из -за слабых симптомов в начале, но теперь наличие терапевтического варианта стимулирует более раннее обнаружение и направление пациентов к лечению.
Многие люди с макулярной телагиэктазией говорят, что перед новым лекарством они чувствовали себя беспомощными — например, пациентка Джун Блейдс говорит, что, когда ей поставили диагноз, она объяснила, что для этого состояния не было никакого лекарства. Именно это отсутствие лечения является причиной энтузиазма и надежды вокруг Энтето.
Еще слишком рано говорить о долгосрочном клиническом успехе на рынке, но первые сигналы являются многообещающими. По словам ученых, имплантат оправдывает усилия: «До сих пор мы наблюдали, как макулярная телагиэктазия постепенно крадет зрение пациентов, и теперь есть способ сохранить его дольше», — говорит доктор Викоф.
Для мониторинга и дополнительных исследований потребуются годы, чтобы подтвердить его эффективность в обычной практике. Тем не менее, открытие первой терапии от макулярной телангиэктазии уже рассматривается как важный шаг вперед, и ожидается, что новый имплантат постепенно обнаруживается, что находится в арсенале медицины сетчатки.
Ссылки:
1. Нейротехнологические фармацевтические препараты. Первое одобренное FDA лечение для Mactel выполнено. (2025 г. 11 августа),
2. Filkins K. Первая одобренная FDA выполняется лечение Mactel. Современная сетчатка (цитируется 2025 г. 12 августа), https://www.modernretina.com/view/first-fda-apploved-mactel-treatment-porformed