Макулярная телефугиэктазия типа 2 Это редкое, прогрессирующее и дегенеративное заболевание глаз, которое влияет на центральную часть сетчатки — макулу. Это область, ответственная за наиболее подробное и точное видение, необходимое для таких действий, как чтение, признание людей и вождение. В последние годы ученые столкнулись с проблемой поиска эффективных методов лечения, чтобы остановить или, по крайней мере, замедлить прогрессирование заболевания. Это изменилось 6 марта 2025 года, когда Управление по санитарному надзору за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Encelto, первая в своем роде терапию клетками, созданной специально для случаев макулярной телагиэктазии типа 2.
Разработано биотехнологической компанией Нейротехнологические фармацевтические препараты В партнерстве с Scrippps Research и Институт медицинских исследований НизкийEncelto — это имплантируемая капсула, которая хирургически помещается в глаза. Он содержит генетически модифицированные клетки, которые секретируют постоянное количество естественного нейротратического белка -цилиарного нейротрофического фактора (Ресничный нейротрофический факторПолем CNTF). Цилиарный нейротрофический фактор играет ключевую роль в поддержании и выживании фоторецепторов — клетки, которые реагируют на свет и транслируют визуальную информацию в мозг. Исследования показали, что этот белок может значительно замедлить дегенерацию фоторецепторов, которые лежат в основе заболевания.
Макулярная телагиэктазия типа 2 уже давно считается сосудистой патологией из -за видимых поражений капилляров в сетчатке. Однако работа научной команды в Scrippps Research приводит к революционным изменениям в понимании болезни. В 2009 году ученые опубликовали ключевое исследование в SP. Журнал клинических исследованийчто показывает, что дегенерация в макулярной элагиэктазии типа 2 в основном обусловлена потерей нейронов и поддерживающим глиальные клетки, а не только сосудистые изменения. Этот прорыв прокладывает путь к идее клеточной терапии, которая может поставлять молекулы нейрации непосредственно в сетчатку.
Encelto использует технологию полупроницаемой коллагеновой капсульной капсулы, которая содержит генетически модифицированные ячейки пигментного пигмента сетчатки (RPE). Они были запрограммированы на секрецию цилиарного нейротрофического фактора в течение многих лет. Согласно долгосрочным наблюдениям, капсулы остаются функциональными и после более чем 14 лет имплантации, продолжая высвобождать терапевтические количества цилиарного нейротрофического фактора. Этот устойчивый эффект отличает Encelto от многих существующих методов лечения, где эффект часто ослабляется с течением времени.
Свидетельство эффективности ENCLTO получено из двух клинических исследований фазы 3, что показывает значительную задержку в потере фоторецепторов в случаях макулярной телангиэктазии типа 2 в течение 24 месяцев. Устройство не только защищает ячейки, но и создает потенциал для поддержания функционального зрения, что имеет большое значение для качества жизни тех, кто страдает от этого состояния. Ведутся дополнительные исследования фазы 4 для оценки долгосрочной безопасности и эффективности терапии.
Одной из наиболее отличительных особенностей Encelto является то, что это первая в мире одобренная терапия, использующая клеточный имплантат для длительного снабжения нейростильного агента для нейродегенеративных заболеваний. Это открывает новую дверь для применения такого подхода к другим заболеваниям, таким как глаукома и возрастное дегенеративное заболевание, которые также связаны с дегенерацией нейронов сетчатки.
Ожидается, что Encelto будет доступен пациентам в Соединенных Штатах с июня 2025 года, причем быстрое введение в других странах. Его одобрение не только изменяет перспективы лечения макулярной телангиэктазии 2 типа, но также подчеркивает потенциал клеточной терапии и нейротрозии в качестве нового направления при лечении заболеваний центральной нервной системы.
Ссылки:
1. Технологические сети. FDA одобряет имплантат клеточной терапии для редкого заболевания глаз
2. Scripps Research. FDA одобряет Enclto, первый в своем роде имплантат глаз, который замедляет потерю зрения при редких заболеваниях глаз
3. webmd. FDA OKS первого поколения имплантат терапии для редкого заболевания глаз