EMA приняло положительное научное заключение по Акозиборол Уинтроп для лечения африканского трипаносомоза человека (gHAT). Это сонная болезнь, вызванная паразитом. Trypanosoma brucei gambiense.
Акозиборол Уинтроп предназначен для использования за пределами Европейского Союза (ЕС) и прошел оценку в рамках программы EU-M4all. Целью этой программы является облегчение доступа пациентов в странах с низким и средним уровнем дохода к основным лекарственным средствам, предназначенным для профилактики или лечения заболеваний, представляющих значительный интерес для общественного здравоохранения.
gHAT встречается в некоторых частях Африки и классифицируется Всемирной организацией здравоохранения (ВОЗ) как забытая тропическая болезнь. В результате скоординированных усилий по борьбе с этим заболеванием его передача была ликвидирована во многих странах. В настоящее время на африканском континенте ежегодно регистрируется менее 1000 случаев заболевания. Однако без лечения заболевание обычно приводит к летальному исходу, а доступные методы лечения сложны.
g-HAT передается через укус мухи цеце, зараженной паразитом. Trypanosoma brucei gambiense. В первые дни после заражения у пациентов могут наблюдаться такие симптомы, как лихорадка, головная боль и сыпь (первая стадия). Позже может развиться более тяжелая форма заболевания, поражающая нервную систему и вызывающая такие симптомы, как нарушения сна и изменения поведения (вторая стадия).
Акозиборол Уинтроп показан для лечения взрослых и подростков от 12 лет с массой тела не менее 40 кг для лечения первой и второй стадии (в том числе тяжелой второй стадии) g-HAT.
Точный механизм действия Акозиборол Уинтроп не до конца понятен. Однако данные показывают, что действующее вещество акосиборол связывается с ферментом, необходимым паразиту для синтеза жизненно важных белков, и блокирует его активность, что приводит к гибели паразита.
Современные методы лечения g-HAT требуют многократного введения доз, внутривенных инфузий или внутримышечных инъекций и госпитализации. Их подбирают согласно стадии заболевания, которую определяют с помощью люмбальной пункции (спинномозговой пункции). Акозиборол Винтроп назначается однократно перорально и эффективен на всех стадиях g-HAT, что исключает необходимость люмбальной пункции и госпитализации. Это значительно облегчает лечение пациентов, улучшает приверженность терапии и доступность лечения.
Безопасность и эффективность Акозиборол Уинтроп основаны на результатах открытого клинического исследования фазы II/III, проведенного в Демократической Республике Конго и Гвинее. В исследовании приняли участие 208 взрослых и подростков в возрасте 15 лет и старше с g-HAT, получивших однократную дозу препарата.
Результаты показали, что через 18 месяцев лечение было успешным примерно у 95% (159 из 167) пациентов со второй стадией заболевания и у 100% (41 из 41) пациентов с g-HAT первой и промежуточной стадии.
Наиболее частыми побочными эффектами являются головная боль, лихорадка, слабость, снижение аппетита и тремор. Препарат не следует применять людям с ранее существовавшими нарушениями сердечного ритма, а также вместе с некоторыми препаратами, применяемыми для лечения ВИЧ и других инфекций.
Положительное научное заключение EMA облегчит процедуру предварительной квалификации ВОЗ и поддержит национальную регистрацию Акозиборол Уинтроп для использования в программах общественного здравоохранения в странах, где болезнь является эндемической. Заявка на получение научного заключения рассмотрена в ускоренном порядке, чтобы обеспечить более быстрый доступ пациентов к этому лекарству.
Ссылки:
1. Санофи. Акозиборол Винтроп, разработанный DNDi и Sanofi, получил положительное заключение CHMP как трехтаблеточный препарат с однократной дозой для лечения наиболее распространенной формы сонной болезни. Париж: Санофи; 27 февраля 2026 г. (дата обращения: 7 марта 2026 г.).
2. Европейское агентство по лекарственным средствам. Новое однократное пероральное лечение африканского трипаносомоза человека (сонной болезни). Амстердам: EMA; Февраль 2026 г. (дата обращения: 7 марта 2026 г.). https://www.ema.europa.eu/en/news/new-single-dose-oral-treatment-human-african-trypanosomiasis-sleeping-sickness