Я с оптимизмом смотрит в будущее генной терапии, потому что она остается наиболее приемлемой альтернативой. Современная медицина позволяет все больше и больше людей с тяжелыми генетическими заболеваниями жить репродуктивным возрастом. Они передают свои мутации, которые накапливаются в популяции. В настоящее время все больше и больше вариантов с негативным влиянием на нас начинают накапливаться в нашем населении. И если мы не используем геномное редактирование для удаления этих вариантов, наши варианты для снижения их частоты очень ограничены. Это было указано Доктор Славиль Пейков, молекулярный генетик и учитель в Департаменте генетики Университета Софии «Сент -Климент Оридский» в трансляции «Футуризм» с Ведущий Антон ГрейвС
Генная терапия уже является реальностью. На основании так называемого. Генетические ножницы CRISPR-CAS9 уже имеют первую официально одобренную терапию. Он используется в двух клеточных анемии и бета-талассемии. И метод заключается в следующем — стволовые клетки пациента извлекают, мутация восстанавливается в лаборатории, а затем выполняется аутологичная трансплантация
Кроме того, в лабораторной среде ученые смогли устранить дополнительные 21 -й хромосомы при синдроме Дауна, но доктор Пейков сказал, что это еще не применимо в клиническом масштабе.
«Долгое время будет проведено, прежде чем эта вещь будет применить к организмам и даже дольше, прежде чем она достигнет использования у пациентов».
Благодаря CRISPR-CAS9 практически любая часть генома может быть отредактирована в лабораторных условиях. «Нам может понравиться произвольный раздел, который нам не нравится, и написать на его месте, что мы хотим», — прокомментировал собеседник. Но в настоящее время это делается только на клетках и лабораторных животных, и у людей люди допустимы только при лечении серьезных, опасных для жизни заболеваний.
При разработке редактирования генов также существует ряд проблем, таких как CRISPR-CAS9, не являются безгрешными мутациями, не могут быть вызваны.
«Поэтому большинство ученых считают, что редактирование должно быть допустимым только при тяжелых наследственных заболеваниях без альтернативы».
Кроме того, существуют этические риски — для социальной сегрегации, потому что лечение стоит миллионы, и в ближайшем будущем будет трудно охватить, за исключением супер -рих. В настоящее время консенсус медиков состоит в том, что генная терапия может использоваться только в условиях жизни без другой альтернативы, в то время как в хирургии, такой как структура кости или увеличение интеллекта, представляет собой серую область, которая может представлять собой здоровье и жизненные риски.
«Большая часть мутаций, которые наши« сверхчеловеческие »способности на самом деле довольно редки. Это означает, что у нас нет статистически значимых данных обо всех их последствиях. Мы знаем, что они имеют положительную сторону, но если мы сделаем их слишком массивными, их можно объединить с другими мутациями и на переднем крае новых негативных эффектов, которые мы просто не обнаружили из -за их элегантности … Введите в нашу вмешательство в нашем генов, даже с наилучшими интентами. Иногда. Иногда, даже с наилучшими интентами.
Тем не менее, персонализированная терапия гена уже имеет положительные результаты. Врачи из Университета Пенсильвании, наряду с двумя компаниями, удается разработать персонализированную терапию для ребенка, родившегося с двойным дефектом в гене, ответственном за цикл мочевины в течение 6 месяцев. В результате накапливаются токсины, которые угрожают функционированию нервной системы.
«Наиболее интригующим в этом случае является успешное развитие действительно персонализированной терапии для записи, может быть, короткий период порядка 6 месяцев».
Но хотя есть хороший пример, любая ошибка в генетической модификации может задержать исследования в течение многих лет. Поэтому пациенты должны быть очень хорошо информированы, если они принимают такое решение.
«В какой -то момент это больше не является решением для конкретного человека, поскольку возможный неудачный выход из такой модификации может медленно задержать развитие всей области, так сказать, и, следовательно, также замедлит людей, ожидающих терапии, способствующей жизни».
По словам доктора Славила Пейкова, генетическое редактирование и терапия приближаются с использованием ядерной энергии, которая может быть применена для создания оружия и для гражданских целей и даже при зеленом переходе. Несмотря на это, даже если есть принятые соглашения, они снова будут существовать в соответствии с межгосударственным уровнем для его использования.
Он считает, что в будущем с развитием медицины генная терапия станет наиболее гуманным методом для предотвращения взрыва генетических заболеваний, поскольку другие решения не являются легким выбором или другими альтернативами риска.
«Если мы продолжим, нам придется принять тот факт, что люди будут родиться более приказывающими и будут все более склонны зависеть от медицинской помощи, которая, к сожалению, не доступна во многих местах по всему миру и не полностью эффективна».
Смотрите весь разговор в видео.
Смотрите больше в шоу:
- Космическая миссия Европейского космического агентства сделала значительные открытия о внешней атмосфере Солнца, благодаря первому искусственному солнечному затмению на орбите
- Ученые превратили отходы пластика из бутылок парацетамола, используя генетически модифицированные бактерии Escherichia Car
- Новый алгоритм предсказывает ураганы, песчаные бури и океанские волны в 5000 раз быстрее, чем традиционные модели
- Ученые создали «умный» имплантат, который не только твердо вписывается, но также может восстановить некоторую сенсорную связь между зубом и мозгом
- Ученые спасли жизнь 9-месячному ребенку с помощью персонализированной генной терапии
Все гости Футуризма показывают, что вы можете посмотреть здесьС