В течение первой половины 2025 года в FDA сообщалось о трех смертельных случаях для пациентов, получавших терапию терапией. Серапта Или другая генная терапия с тем же вектором AAVRH74. Было обнаружено, что смертельные инциденты произошли в результате острой печеночной недостаточности.
В ответ на эту генную терапию Элеидии Он был немедленно приостановлен, а экстренные проверки были заказаны как FDA, так и другими регулирующими органами. Рекомендация для скачивания с рынка Элеидиино, вероятно, при Надиске многих организаций пациентов из FDA изменили свое мнение, поскольку вместо того, чтобы быть полностью остановленным, использование генной терапии Элеидии Это было очень ограничено — только для пациентов с ходьбой с дистрофией типа Духена.
Недавно Sarepta Therapeutics предоставил больше данных, поддерживающих безопасность своей генной терапии Элеидии В ответ на организацию пациента для людей с мышечной дистрофией Духена. Они подали петицию в FDA об обновлении информации о лекарствах.
В общей сложности восемь пациентов умерли после лечения с Элеидии На дату прерывания сбора данных — 22 июля, сообщается Сарепта В своем ответе 14 августа гражданская ходатайство от FDA.
За исключением двух уже сообщенных случаев острой печеночной недостаточности, остальные шесть смертей не связаны с лечением Дюшена. Причины смерти у этих пациентов включают прогрессирование заболевания и другие связанные с ней осложнения.
Токсичность печени — известный побочный эффект Элеидии Из-за иммунной реакции на вирусный вектор препарата, он стал еще более серьезной проблемой после того, как в марте и июне было объявлено о двух смертельных случаях, а также треть, связанная с экспериментальным препаратом для мышечной дистрофии на основе той же генной терапевтической технологии. Все три пациента не смогли ходить из -за продвинутой стадии заболевания.
Когда мы говорим конкретно о Элеидиисреди 1043 пациентов, получавших генную терапию в клинических испытаниях или в коммерческой среде по всему миру, общий процент госпитализаций из -за острых нарушений печени составляет 5,8% согласно данным данных СарептаС
После первоначального утверждения FDA Элеидии В 2023 году 5,8% из 552 пациентов, способных ходить, и 8,4% из 107 пациентов, которые не могут ходить, были госпитализированы в Соединенных Штатах из -за острого повреждения печени, сообщает компания.
«Этот анализ доступных в настоящее время данных показывает, что подавляющее большинство нежелательных явлений, связанных с печеночной недостаточностью после лечения с помощью Элеидиинезначительны и не приводят к госпитализации, — утверждается СарептаS «Важно, чтобы уровень госпитализации оставался навсегда низким (один -дигит) у всех пациентов с лечащими, независимо от того, являются ли они подвижными или нет, а также о том, лечится ли они в пределах клинического испытания или после того, как рынок будет запущен».
Ссылки:
1. Ангус Лю, Sarepta разделяет больше данных о безопасности на возвышенности в ответ на петицию FDA группы пациентов (18 августа 2025 г.), Fierce Pharma,
2 Sarepta Therapeutics, (15 июня 2025 г.)
3. Вандана Сингх 4. Мин. «Шокирующая стенд Сарепты: компания отвергает запрос FDA, чтобы вытащить элевадии генной терапии». Yahoo Finance, 21 июля 2025 года, https://finance.yahoo.com/news/sareptas-shocking-stand-company-rejects-114515139.html.