Новое лечение, сочетающее стволовые клетки и внутриутробную хирургию расщелины позвоночника, показывает многообещающие результаты в первом клиническом исследовании.
Об этом свидетельствуют данные клинического исследования I фазы, опубликованные в журнале Ланцетв котором стволовые клетки были впервые введены во время операции на плоде. Этот подход сочетает в себе стандартную операцию по закрытию дефекта нервной трубки с дополнительным размещением клеток из плаценты и считается безопасным и потенциально более эффективным, чем предыдущая операция.
Операцию провела команда Центра регенеративной медицины Калифорнийского университета в Дэвисе, США. Исследование известно как Испытание CuRe (клеточная терапия для внутриутробного восстановления миеломенингоцеле) Его возглавляют профессор Айджун Ван и профессор Диана Фармер, пионеры внутриматочной хирургии расщелины позвоночника.
Миеломенингоцеле — это тяжелая форма расщепления позвоночника, при которой спинной мозг не развивается должным образом и остается частично обнаженным. Это приводит к необратимым неврологическим повреждениям, включая паралич нижних конечностей, трудности при ходьбе и нарушения контроля мочевого пузыря и кишечника. До сих пор единственным методом лечения миеломенинголеза было хирургическое вмешательство на плоде, направленное на закрытие отверстия в позвоночнике. Хирургическое вмешательство во время беременности уменьшает некоторые осложнения, но часто не предотвращает полностью неврологические проблемы.
Новый метод дополняет хирургию плода и введение плацентарных мезенхимальных стволовых клеток. Эти клетки известны своей способностью ограничивать воспаление, способствовать восстановлению и защищать нервные структуры.
В апробации метода приняли участие шесть беременных женщин с диагнозом миеломенингоцеле у плода. Операции выполняла специализированная хирургическая бригада.
Младенцы родились в период с июля 2021 года по декабрь 2022 года. Их наблюдение продолжается и будет продолжаться до шести лет, чтобы оценить долгосрочную безопасность и эффективность терапии.
Во время внутриматочной операции хирурги сначала выполняют стандартное закрытие дефекта позвоночника. Затем плацентарные мезенхимальные стволовые клетки помещают в спинной мозг. По опубликованным данным, все шестеро детей родились с неповрежденной хирургической пластикой, без признаков инфекции, аномального роста тканей и опухолевых образований. Магнитно-резонансная томография после рождения показала реверсирование порока развития spina bifida заднего мозга во всех случаях.
Никаких серьезных нежелательных явлений, связанных со стволовой терапией, не было зарегистрировано ни во время исследования, ни в раннем периоде наблюдения. За детьми регулярно наблюдали, чтобы увидеть, приводит ли комбинированный подход к лучшей мобильности, лучшему неврологическому развитию и более высокому качеству жизни.
Исследователи назвали полученные результаты важной вехой в развитии внутриутробной терапии стволовыми клетками для лечения врожденных дефектов. Если эта стратегия будет подтверждена в более крупных и долгосрочных клинических испытаниях, она может стать новым стандартом лечения расщелины позвоночника у плода и расширить применение стволовых клеток при других врожденных заболеваниях.
В настоящее время готовятся более крупные исследования для подтверждения преимуществ при рождении и в более позднем возрасте, а также для подтверждения безопасности метода под надзором регулирующих органов.
Ссылки:
Осуществимость и безопасность клеточной терапии для восстановления миеломенингоцеле внутриутробно (исследование CuRe): первое исследование на людях, фаза 1, одногрупповое исследование Farmer, Diana L et al. The Lancet, том 407, выпуск 10531, 867–875.