Команда врачей впервые успешно применила персонализированную терапию для редактирования генов. Источник: Yuichiro Chino через Getty Images
Группа врачей и ученых провела прорыв в лечении редкого генетического заболевания, применяя первую персонализированную общую терапию в истории. Результаты лечения были опубликованы в авторитетном медицинском журнале «Медицинский журнал Новой Англии».
Что известно
Пациент был младенцем по имени К.Дж., который родился с дефицитом CPS1 — редким генетическим заболеванием с примерно 50% смертностью в первую неделю жизни. Выживаемость в этой патологии часто сопровождается тяжелыми поражениями головного мозга, задержками развития и даже необходимостью трансплантации печени.
Врачи использовали уникальную терапию на основе CRISPR, которая позволяет вам редактировать ДНК непосредственно в организме пациента. Этот успех стал возможным за многолетние исследования и открытия, в частности, декодирование человеческого генома и открытие CRISPR.
Персонализированное редактирование генов открывает новые горизонты при лечении других наследственных заболеваний, таких как серповидноклеточная анемия, муковисцидоз, болезнь Хантингтона и мышечная дистрофия. Некоторые препараты, основанные на CRISPR, уже получили одобрение FDA для лечения серповидно -клеточной анемии, но исследования в этой области продолжаются.
Это может быть началом новой эры в медицине, где лечение будет отобрано индивидуально для каждого пациента на основе его уникального генетического кода.
Источник: New York Times